访谈节目西比曼生物体刘必佐：细胞治疗需严格控制CMC步骤 预估将来3-5年之内中国自研细胞疗法会陆续迈向商业化的

　　有专业人士强调，21 新世纪当属细胞治疗的时期。到目前为止， 全世界一共有 2073 项细胞疗法在研、358 项临床研究已经进行中，6 款 CAR-T 治疗法已获准，根据 iPS 的细胞免疫疗法发展潜力迅速...

　　中国细胞疗法跑道一样热热闹闹，一方面受权引入的2款 CAR-T 早已陆续在中国获准完成商业化的，另一方面自研 CAR-T 也进度不断，有希望在未来两年内获准发售。

　　近日，中国细胞疗法企业西比曼生物体(Cellular Biomedicine Group)公布 FDA 准许其关键管道双靶点 CAR-T 细胞疗法 C-CAR039 的 IND 申请办理，将要在国外进行临床研究。

　　依据详细介绍，这也是西比曼生物体自主研发的一款对于 CD19/CD20 的双靶点 CAR-T 细胞疗法，用以医治发作或不易治 B 体细胞非霍奇金淋巴瘤，具备变成类似最好(BIC)的发展潜力。先前，其这个 CAR-T 细胞疗法用以医治滤泡性淋巴瘤(FL)还获取了 FDA 的孤儿药资质评定。

　　可以借此机会，增辉与西比曼生物体老总兼CEO刘必佐老先生聊了聊西比曼生物体当今的进度及其未来的规划。

　　刘必佐管理方法阅历丰富，曾在美国微软公司就职近 20 年，关键担负微软公司中国的项目投资发展战略和公司战略规划，先前仍在阿里等出任项目投资和会计有关管理方法责任人。他于 2014 年宣布添加西比曼生物体，在该企业发展全过程中饰演了至关重要的人物角色，从核心西比曼生物体在纳斯达克上市，免疫细胞疗法和细胞免疫疗法进度，到进行私有化退市买卖并宣布从美国股票重归，再到进行 1.2 亿美金 A 轮...

　　“2022 企业年会是西比曼生物体获得的一年，与此同时也将是大家具备跳跃式的一年。一方面，得到阿斯利康和诺华制药的认同，这针对大家的质量认证体系、科学合理和生产工艺流程的提高尤为重要;另一方面，免疫细胞疗法和干细胞美容药品已经与此同时并行处理，预估2021年最少有2款商品在国外进到申请注册临床研究环节，在我国四款商品很有可能会进到至关重要临床研究环节，包含对于风湿病的干细胞美容药品到血夜瘤和实体肿瘤的 CAR-T 细胞疗法。” 刘必佐告知增辉。

　　针对西比曼生物体而言，2021 年是不同寻常的一年。

　　表针拨通到 2014 年，创立约 5 年的西比曼生物体取得成功登录纳斯达克指数，变成 “我国细胞疗法第一股”。后面，西比曼生物体与诺华制药战略合作，承担诺华制药已发售商品 Kymriah 在我国的制造和生产制造。

　　阔别 7 年以后，西比曼生物体决策从美国股票重归，并于同一年 2 月宣布进行私有化退市买卖。民营化指由上市企业控股股东做为回收建议者所启动的回收主题活动，根据悉数买来小公司股东手里的股权，买来后上市企业会变化为私有化企业，即进行暂停上市。

　　随后， 9 月，该企业官方宣布进行阿斯利康金投诊疗产业投资基金、今日资本和云锋基金一同领投的 1.2 亿美金 A 轮。至此，西比曼生物体也变成中国与此同时得到阿斯利康和诺华制药认同的细胞疗法企业。

　　“生物技术行业是一个必须长期性付出的全过程，在这个环节中有几个重要的循环系统点，一是优秀人才、二是技术性、三是资产。这三个点紧密联系、互相关系，缺一不可。在这个关键点，大家期待借助民营化连通这三个阶段，为公司发展产生源动力。” 刘必佐直言。

　　据刘必佐详细介绍，根据民营化提升调节了股东结构，根据持仓等让大量职工加入到管理方法中，这种针对企业的长期性平稳发展趋势尤为重要。

　　据了解，民营化针对商品多样化和市场定位也是有一定的协助。进行民营化以后，大家的市场定位会对焦于从血夜瘤到实体肿瘤、从临床医学前到临床、干细胞美容药品和免疫疗法并行处理等。

　　预估将来 3 年之内干细胞美容药品完成商业化的

　　刘必佐告知增辉，2021年，几款免疫细胞疗法和干细胞美容药品将迈入关键进度。

　　除此之外，必须先介绍一下西比曼生物体的总体管道合理布局。官方网站表明，西比曼生物体有两个技术性服务平台，各自为肿瘤免疫服务平台和干细胞美容服务平台，并根据专用的服务平台，衍化出好几条在研管道。

　　“从细胞免疫疗法看来，大家根据自主研发双靶点 CAR-T 及其与诺华制药协作合理布局血夜瘤，对于实体肿瘤合理布局了 TIL 细胞疗法;从干细胞美容药品看来，大家布置了自身和相同自体的二种种类细胞免疫疗法，在其中自身管道处在临床医学 II 期环节。” 刘必佐说。

　　据刘必佐详细介绍，上文提及的 CD19/CD20 CAR-T 是对于血夜瘤的关键商品之一，全新的临床数据表明，其对于 B 体细胞非霍奇金淋巴瘤的总减轻率是 92.6%，放任不管率 85.2%。现阶段，该治疗法也已获英国的 IND 批文。

　　据了解，实体肿瘤也是其合理布局方位，现阶段该企业合理布局了两根 TIL 在研管道，在其中对于肺腺癌的 TIL 治疗法预估 2022 年审报 IND。TIL(恶性肿瘤侵润网织红细胞)是近些年具有市场前景的一种改姓性细胞疗法，由靶向治疗肿瘤细胞中多种多样抗原体的 T 细胞组成。因而，与 CAR-T 或 TCR-T 对比，TIL 治疗法可以根据靶向治疗好几个肿瘤细胞靶点引起细胞毒性反映，其已在各种实体肿瘤中主要表现出了优异的临床治疗实际效果。

　　干细胞美容药品是西比曼生物体进度更快的管道，自体干细胞去年年底会进行临床医学 II 期随诊，预估2021年第一季度会发布数据信息。 “对于膝骨关节炎的自体干细胞药品在中国处在前端，预估2021年进到临床医学 III 期科学研究，有希望变成中国同业竞争内第一批‘吃螃蟹的人’。” 刘必佐说。

　　骨性关节炎是风湿病最多见的方式，在其中膝骨关节炎 (knee osteoarthritis，KOA) 在医学上更为普遍。这也是一种慢性的退行性变骨关节病病症，经常体现为关节的退行性病变和原发性骨增生。在我国中老年群中病症性 KOA 的发病率为 8.1%，且有持续上升的发展趋势。现阶段，临床治疗方式主要是以调理改进骨关节作用为主导，未有合理治疗法。凭着激素调节和损害修补特点等特性，间充质干细胞药品为 KOA 医治产生一种疗法。

　　据了解，商业化的合理布局也早已进行，现阶段在张江早已有着 1 万平 GMP 生产地，无锡市也是有生产地，生产能力加起來可以达到将来西比曼生物体干细胞美容药品商业化的生产能力。

　　“将来 3-5 年中国自研细胞疗法将相继迈向商业化的”

　　恶性肿瘤细胞免疫治疗也被视作继手术治疗、放疗和化疗后的第四种癌症治疗方式，在其中以 CAR-T 治疗法发展趋势更为完善，当今全世界已经有 6 款 CAR-T 获准发售，销售市场发展前途优良。

　　依据弗若威尔沙利文的数据信息，预估 2030 年全世界 CAR-T 细胞治疗市场容量约为 218 亿美金。视野转到我国市场，2024-2030 年，我国 CAR-T 市场容量将从 53 亿人民币提高至 289 亿人民币，年复合型增长率为 32.6%。

　　“全世界细胞疗法生机勃勃，我十分看中我国细胞疗法的发展前途，与此同时也对干细胞美容用药治疗持开朗心态。将来 CAR-T 等细胞疗法在医治血夜瘤和实体肿瘤行业的运用发展潜力可能获得进一步认证，干细胞美容药品也将迎商业化的。” 刘必佐对细胞治疗信心满满。

　　刘必佐强调，总体看来，中国细胞治疗的开发进度大致可以分成 3 个环节，2016 年是该行业的一个关键分界点。2016 年以前，中国细胞疗法处在随意发展趋势环节;2016 年，在‘魏则西事件’的警觉下，该领域步入调节和标准环节;2016 年迄今，中国细胞治疗处在规范性、专业化的快速增长期。

　　2021 年也被称作我国 CAR-T 细胞疗法商业化的年间。一方面，2款国外引入商品陆续获准发售，中国 CAR-T 细胞疗法打开商业化的过程;另一方面，中国诸多细胞治疗企业的商品也已陆续审报 IND 或是已进到临床医学 I 期。

　　中国自研商品什么时候可以完成商业化的?

　　刘必佐强调，细胞治疗商品与一般自主创新药品的重要差别之一是 CMC 阶段：仅有把握优秀的生产加工加工工艺，健全配套设施的 QA/QC 步骤輔助，才可以做到监管部门针对细胞治疗商品发售申请办理的规定，与此同时还需要完成成本费和生产制造時间可控性。

　　“大家坚信伴随着我国总体细胞治疗技术性的提升，中国细胞疗法企业会开发设计出大量实效性、安全系数更好的细胞治疗商品。与此同时，细胞疗法的有关制造设备及配套设施流程管理也会更加合乎全世界监管部门规范。预估，将来 3-5 年之内中国自研细胞疗法会陆续迈向商业化的。” 刘必佐汇总道。

　　针对西比曼生物体的下一步发展趋势，刘必佐成竹在胸。“大家的下一步整体规划可以分成2个层面，一是产品研发和医学开发设计，二是商业化的。在产品研发和临床医学上，实体肿瘤是大家细胞治疗的攻破行业，根据 TIL 和 Armored CAR 两大技术性服务平台，方案在中国与美国进行好几个对于实体肿瘤的临床研究;加快自研血夜瘤细胞治疗商品的发售审报过程，与诺华制药协作加速 Kymirah 在我国的商业化的。”

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